Comme pour beaucoup d'autres maladies rares, la moelle osseuse fabrique, en cas de thalassémie, des cellules sanguines déficientes, le plus souvent en raison de déficiences génétiques congénitales.
Dans ce cas, une greffe de cellules souches hématopoïétiques saines favorise une production sanguine normale et rend ainsi possible la survie du patient.





